임상시험(Clincal Trial/Study) 이라 함은 임상시험용의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로
해당약물의 약동, 약력, 약리 임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구를 말합니다.

1. 1. 임상시험의뢰자는 임상시험계획서를 작성하여 식품의약품 안전처와 실시기관 내 임상시험심사위원회(IRB)에 승인신청을 합니다.
2. 2. 식품의약품안전처와 실시기관 내 임상시험심사위원회(IRB)에서는 임상시험계획서를 세밀히 검토 후 승인여부를 결정합니다.
3. 3. 임상시험의뢰자는 신약후보물질에 대한 안전성과 유효성을 검증하기 위해 시험책임자에게 임상시험 실시를 요청합니다.
4. 4. 시험책임자는 대상자에게 임상시험에 대해 충분히 설명한 후 동의서를 받으며, 임상시험계획서에 따라 과학적이고 윤리적인 임상시험을 진행합니다.
5. 5. 임상시험과 관련하여 식품의약품안전처는 임상시험 실시기관, 임상시험의뢰자, 시험책임자등에 대한 실태조사를 실시할 수 있습니다.
6. 6. 식품의약품안전처의 신약후보물질의 안전성과 유효성을 평가하여 신약허가 여부를 결정하고, 신약허가를 받은 후 판매할 수 있습니다.

제1상 임상시험

제1상 시험은 의약품 후보 물질의 전임상 동물실험에 의해 얻은 독성, 흡수, 대사, 배설 및 약리작용 데이터를 토대로 비교적 한정된 (통상 20~80명, 때로 20명 이하) 인원의 건강인에게 신약을 투여하고 그 약물의 체내동태(pharmacokinetics), 인체에서의 약리작용, 부작용 및 안전하게 투여할 수 있는 투여량(내약량)의 등을 결정하는 것을 목적으로 하는 임상시험입니다.

제2상 임상시험

제2상은 신약의 유효성과 안전성을 증명하기 위한 단계로, 약리효과의 확인, 적정용량 또는 용법을 결정하기 위한 시험입니다.
통상 면밀히 평가될 수 있는 환자에 대해 한정된 인원수의 범위에서 행해지며 대상환자수는 100~200명 내외이나, 향균제와 같이 다양한 적응증을 갖는 약물의 경우에는 훨씬 많은 환자 수에서 진행되기도 합니다.

제3상 임상시험

제3상은 신약의 유효성이 어느 정도까지는 확립한 후에 행해지며, 시판허가를 얻기 위한 마지막 단계의 임상시험으로서 비교대조군과 시험처치군을 동시에 설정하여 용량, 효과, 효능과 안전성을 비교 평가하기 위한 시험입니다. 대상환자 수는 약물의 특성에 따라 달라지고 일반적으로 1/1000의 확률로 나타나는 부작용을 확인할 수 있는 경우가 바람직합니다.

제4상 임상시험

신약이 시판사용된 후 장기간의 효능과 안전성에 관한 사항을 평가하기 위한 시험입니다. 신약의 부작용 빈도에 대해 추가정보를 얻기 위한 시판후조사(post-marketing surveillance), 특수 약리작용 검색연구, 약물사용이 이환률 또는 사망률 등에 미치는 효과 검토를 위한 대규모 추적연구, 시판 전 임상시험에서 검토되지 못한 특수환자군에 대한 임상시험, 새로운 적응증 탐색을 위한 시판후 임상연구 등이 포함됩니다.