임상시험(Clincal Trial/Study) 이라 함은 임상시험용의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로 해당약물의 약동, 약력, 약리 임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구를 말합니다.

제1상 임상시험

제1상 시험은 의약품 후보 물질의 전임상 동물실험에 의해 얻은 독성, 흡수, 대사, 배설 및 약리작용 데이터를 토대로 비교적 한정된 (통상 20~80명, 때로 20명 이하) 인원의 건강인에게 신약을 투여하고 그 약물의 체내동태(pharmacokinetics), 인체에서의 약리작용, 부작용 및 안전하게 투여할 수 있는 투여량(내약량)의 등을 결정하는 것을 목적으로 하는 임상시험입니다.

제2상 임상시험

제2상은 신약의 유효성과 안전성을 증명하기 위한 단계로, 약리효과의 확인, 적정용량 또는 용법을 결정하기 위한 시험입니다.
통상 면밀히 평가될 수 있는 환자에 대해 한정된 인원수의 범위에서 행해지며 대상환자수는 100~200명 내외이나, 향균제와 같이 다양한 적응증을 갖는 약물의 경우에는 훨씬 많은 환자 수에서 진행되기도 합니다.

제3상 임상시험

제3상은 신약의 유효성이 어느 정도까지는 확립한 후에 행해지며, 시판허가를 얻기 위한 마지막 단계의 임상시험으로서 비교대조군과 시험처치군을 동시에 설정하여 용량, 효과, 효능과 안전성을 비교 평가하기 위한 시험입니다. 대상환자 수는 약물의 특성에 따라 달라지고 일반적으로 1/1000의 확률로 나타나는 부작용을 확인할 수 있는 경우가 바람직합니다.

제4상 임상시험

신약이 시판사용된 후 장기간의 효능과 안전성에 관한 사항을 평가하기 위한 시험입니다. 신약의 부작용 빈도에 대해 추가정보를 얻기 위한 시판후조사(post-marketing surveillance), 특수 약리작용 검색연구, 약물사용이 이환률 또는 사망률 등에 미치는 효과 검토를 위한 대규모 추적연구, 시판 전 임상시험에서 검토되지 못한 특수환자군에 대한 임상시험, 새로운 적응증 탐색을 위한 시판후 임상연구 등이 포함됩니다.

생물학적 동등성 시험은 생동성 입증을 위하여 실시하는 생체내 시험의 하나로 주성분이 전신순환혈에 흡수되어 약효를 나타내는 의약품에 대하여 동일 주성분을 함유한 동일 투여경로의 두 재제가 생체이용률에 있어서 통계학적으로 동등하다는 것을 입증하기 위하여 실시하는 시험을 말합니다.

2000년 7월자로 시행 된 의약분업으로 의사의 처방권과 약사의 조제권이 분리됨에 따라 의사가 처방한 의약품을 약사가 바꾸어 조제하는 대체조제의 허용범위 및 절차가 논란이 된 바 있으나, 현재는 식품의약품안전처장이 생물학적으로 동등성이 있다고 인정한 품목에 한하여 의사의 사전 동의 없이 약사가 대체 조제 할 수 있도록 규정되어 있습니다.(약사법 제27조) 또한 의약품의 생물학적 동등성 확보는 의사, 약사, 소비자의 의약품 품질에 대한 신뢰를 회복함으로써 의약분업의 조기 정착 및 건강보험 재정 안전에 기여할 수 있다는 측면 뿐 만 아니라 독자적인 신약개발 능력을 갖추지 못한 국내 제약기업의 경쟁력 확보에 필수적이라 할 수 있습니다.